Calliditas har nyligen meddelat att den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) har godkänt TARPEYO (budesonide), vilket markerar en viktig milstolpe. Detta är den första helt godkända behandlingen av IgA Nefropati (IgAN), en sjukdom som påverkar njurarna.
Vill du läsa de allra senaste nyheterna har vi summerat dessa här.
Detaljer om godkännandet och behandlingen
TARPEYO, ursprungligen benämnt NEFECON, är nu godkänt för att betydligt minska förlusten av njurfunktion hos vuxna med primär IgA Nefropati, en autoimmun sjukdom som angriper njurarna. Denna godkännande baseras på en statistiskt signifikant förbättring jämfört med placebo i studier över en tvåårsperiod, inkluderande en nio månader lång behandlingsperiod följt av 15 månaders uppföljning.
Resultat och effekter av behandlingen
I studier visade TARPEYO en 50% mindre försämring av njurfunktionen jämfört med placebo-gruppen under tvåårsperioden. Läkemedlet är utformat för att modulera B-celler och minska produktionen av patogena IgA1-antikroppar som orsakar sjukdomen. FDA:s godkännande gäller för vuxna med IgAN som löper risk för sjukdomsprogression, oavsett nivåer av proteinuri (protein i urinen).
Analys av nyheten
Godkännandet av TARPEYO är en betydande framsteg för personer med IgA Nefropati. Det ger hopp om en effektiv behandlingsmetod för att bromsa sjukdomsprogressionen och minska risken för dialys eller transplantation. Detta är särskilt viktigt då IgAN ofta utvecklas i sena tonåren till tidigt vuxenliv. Med tanke på den tidigare bristen på specifika behandlingsalternativ för denna sjukdom, representerar TARPEYO ett viktigt steg framåt i hanteringen av IgAN.
Läkemedlets unika mekanism, som riktar sig mot en källa till sjukdomen, och dess förmåga att signifikant minska proteinuri och bevara njurfunktionen, understryker dess potentiella roll som en sjukdomsmodifierande behandling. Dessutom belyser godkännandet vikten av fortsatt forskning och utveckling av behandlingar för sällsynta och komplexa sjukdomar som IgAN. Ett stort steg för Calliditas som bolag dessutom.
